2018/04/24
庆应义塾大学医学部
庆应义塾大学病院
国立研究开発法人 日本医疗研究开発机构
庆应义塾大学医学部耳鼻咽喉科学教室の小川郁教授、藤岡正人専任講師らは、生理学教室（岡野栄之教授）との共同研究で行ったiPS細胞を用いた研究の知見をもとに、Pendred症候群の難聴?めまいに対する低用量シロリムス療法の医師主導治験を行います。
笔别苍诲谤别诲症候群は进行性の难聴やめまい、甲状腺肿を引き起こす遗伝性の病気で、确立した治疗法のない希少难治性疾患のひとつです。この症状を正确に再现できる遗伝子改変マウスは作成できないため、研究グループは非临床试験において患者さん由来の颈笔厂细胞を用いて、生体外で疾患病态を再现することによって创薬研究を行ってきました。そして、今回初めて、疾患动物モデルを用いることなく颈笔厂创薬から得られた知见にもとづいた治験を行うことを予定しています。
治疗薬は市贩の既存薬の中からスクリーニングし、他疾患で安全性の确立したものを选んでいます。体内での内耳への作用は正常动物を用いて确认し、低用量での治疗効果は颈笔厂细胞モデルを用いて调べました。この创薬アプローチは、疾患を再现する动物モデルが确立していない他の疾患にも応用できる可能性があり、将来的な难病治疗法の开発に役に立つものと期待されます。
今回の治験では患者さんに検査机器やタブレット端末を贷出し、难聴やめまいなどの症状や体调の変化を患者さんの自宅で毎日モニターします。検査结果を自宅からリモートアクセスで治験データセンターへ送ることで、膨大な治験データを管理?分析することができます。
iPS細胞技術とIoT（Internet of Things）を臨床現場に活かし、安全性を担保しながら効率のよい創薬を進めることで、今後も治療法のない難治性疾患の患者さんに一刻も早く新しい治療薬を届けることを目指します。
プレスリリース全文は、以下をご覧下さい。