2018/12/03
庆应义塾大学医学部
庆应义塾大学病院
国立研究开発法人 日本医疗研究开発机构
庆应义塾大学病院神経内科診療科部長の中原仁教授、診療科副部長 の高橋愼一准教授らは、庆应义塾大学医学部生理学教室の岡野栄之教授らとともに疾患特異的iPS細胞を用いた創薬技術を応用し新たに見出したALS治療薬の候補、ロピニロール塩酸塩（本治験薬）の安全性?有効性を評価するための第I／IIa相医師主導治験を開始しました。本治験は、有効な治療法に乏しいALS患者さんを対象に庆应义塾大学病院にて実施する予定です。
本治験薬は、これまでパーキンソン病の治疗薬として1996年から世界中で広く使用されてきた薬です。日本における使用経験も数多く蓄积されており、1日1回の投薬で効果が持続するもの（徐放锭）もあります。本治験は患者さんに负担の少ない徐放锭を使用しています。
冈野教授のグループでは、神経疾患を持つ患者さん由来の组织から颈笔厂细胞を树立し（疾患特异的颈笔厂细胞）、长年にわたり研究を进めてきました。础尝厂は、これまで适切な病态モデルがなく动物実験を介した研究が困难でしたが、冈野教授のグループは、患者さん由来の颈笔厂细胞モデルを駆使した革新的なドラッグスクリーニングの手法を开発し、有望な础尝厂治疗薬の候补を同定しました。
本治験が、これまで有効な治疗法に乏しかった重度の神経难病である础尝厂患者さんに大いなる福音となることが期待されます。
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