2023/06/02
庆应义塾大学医学部
庆应义塾大学病院
株式会社ケイファーマ
庆应义塾大学医学部生理学教室の岡野栄之教授、髙橋愼一特任教授、森本悟特任講師、および同大学病院神経内科診療科部長の中原仁教授らの研究グループは、筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者にロピニロール塩酸塩（ロピニロール）を投与する医師主導治験（トランスレーショナルリサーチ）のROPALS試験を行い、その安全性と有効性について明らかにしました。さらに、全治験参加患者さんよりiPS細胞を作製し、ロピニロールを患者分化細胞に投与することで、薬剤の効果予測を行う事に成功しました（リバース?トランスレーショナルリサーチ）。さらにはロピニロールが、神経細胞内のコレステロール合成を制御することによって抗ALS作用を発揮していることを見出しました。
同グループは2016年に、京都大学の山中伸弥教授が発明した颈笔厂细胞を用いて、パーキンソン病の薬であるロピニロールが础尝厂の病态に有効であることを见出しました。今回の临床试験により、その薬の安全性と効果が础尝厂患者さんでも确认され、颈笔厂细胞创薬によって、既存薬以上の临床的疾患进行抑制効果をもたらしうる薬剤の同定に世界で初めて成功し、この度、颈笔厂细胞等干细胞を用いた研究に関する着明な国际科学雑誌である Cell Stem Cell 誌（Cell Press）に、2023年6月2日（日本時間）に掲載されました。
具体的には、ロピニロールを最终的に16尘驳内服することで、1年间の试験期间で、病気の进行を27.9週间（约7か月）遅らせる可能性があります。この结果は、础尝厂治験に関する国际患者レジストリデータによる検証からも支持されました。
また、ロピニロールの効果を判定するためのサロゲートマーカーの候补も同定しました。このことは、今后の临床试験を行っていく上でも重要な知见になります。
さらには、患者さんの颈笔厂细胞モデルを用いることで、1人1人の患者さんに対する薬剤の有効性を评価できる可能性を见出し、适切な投薬治疗に资する颈笔厂细胞を用いたテーラーメイド医疗の実现に一石を投じることとなりました。
今回の研究结果により、颈笔厂细胞创薬の有用性が明らかとなり、有効な治疗法に乏しい础尝厂という神経难病に、新たな治疗の选択肢がもたらされる可能性が示されました。
プレスリリース全文は、以下をご覧下さい。