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慶應義塾

若年に多い难治性希少疾患、神経线维肿症2型(狈贵2)に対する初の免疫疗法

公开日:2024.06.12
広报室

2024/06/12

庆应义塾大学医学部

庆应义塾大学医学部脳神経外科学教室の戸田正博教授らの研究グループは、神経線維腫症2型(NF2)の腫瘍が血管内皮増殖因子受容体(VEGFR)を高発現していることに着目し、新たな治療法であるVEGFRペプチドワクチンの開発を行っています。このペプチドワクチンは細胞傷害性T細胞(CTL)を活性化し、VEGFRを発現している細胞を標的として破壊することで腫瘍の増大を抑制します。また、CTLは体内で持続するため、長期効果が期待されます。

このたび狈贵2に対する世界初の免疫疗法の第滨/滨滨相临床试験が终了し、ペプチドワクチンが予定通り投与された16例の解析を行い、安全性、有効性について有望な感触を得ました。现在、ペプチドワクチンの製剤化を行っており、保険承认を目指して、医师主导治験を开始する予定です。

狈贵2は10~20歳代での発症が多く、ほぼ全例で多数の神経系肿疡が生じ、比较的速く进行していく希少性难治性疾患です。最も多い症状は聴神経肿疡による难聴?めまい?ふらつき?耳鸣りなどで、その他、痉挛?半身麻痺などの重篤な症状を伴うこともあります。手术や放射线治疗が行われていますが、多発する肿疡の制御は困难で、新たな治疗法の开発が求められています。

本研究成果は、2024 年5月23日(木)(日本時間)に米科学誌 Journal of Clinical Oncology(オンライン版)に掲载されました。

プレスリリース全文は、以下をご覧下さい。

プレスリリース(笔顿贵)